पीडीयूएफए की अपेक्षित लक्ष्य तिथि के अनुसार, यह उम्मीद है कि सितंबर में, यूएस एफडीए 6 नवीन दवाओं या टीकों के अनुमोदन पर एक नियामक निर्णय लेगा। यह लेख इन उपचारों या टीकों का परिचय देगा
दवा का नाम: नेदोसिरन
संकेत: प्राथमिक हाइपरॉक्सलुरिया (पीएच)
कंपनी का नाम: डिसर्ना फार्मास्यूटिकल्स, नोवा नॉर्डिस्क की सहायक कंपनी
प्राथमिक हाइपरॉक्सलुरिया (पीएच) एक अत्यंत दुर्लभ, जीवन-घातक आनुवंशिक विकार है जो आनुवंशिक उत्परिवर्तन के आधार पर तीन ज्ञात उपप्रकारों, पीएच1, पीएच2 और पीएच3 में विभाजित है। ये आनुवंशिक उत्परिवर्तन चयापचय एंजाइमों में कमी का कारण बनते हैं जिससे ऑक्सालेट का अधिक उत्पादन होता है। ऑक्सालेट के अत्यधिक संचय से बार-बार गुर्दे की पथरी, नेफ्रोकैल्सीनोसिस और क्रोनिक किडनी रोग हो सकता है जो डायलिसिस की आवश्यकता वाले अंतिम चरण के गुर्दे की बीमारी में बदल सकता है।
नेडोसिरन एक आरएनएआई थेरेपी है जो हेपेटिक लैक्टेट डिहाइड्रोजनेज (एलडीएच) की अभिव्यक्ति को रोकती है, एक प्रमुख चयापचय एंजाइम जो प्रोटीन को व्यक्त करने वाले एमआरएनए से जुड़कर ऑक्सालेट के अतिउत्पादन की ओर ले जाता है।
चरण 2 के नैदानिक परीक्षण में, नेडोसिरन ने अपने प्राथमिक समापन बिंदु को पूरा किया, जिससे PH1 उपप्रकार (पी) वाले रोगियों में प्लेसबो की तुलना में मूत्र ऑक्सालेट उत्सर्जन में सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण कमी देखी गई।<0.0001). The trial also met its key secondary endpoint, the proportion of patients in the nedosiran arm who achieved and maintained normal, or near-normal oxalate excretion (Uox), compared to placebo at two or more consecutive follow-up visits after Day 90 Significantly higher (50% vs 0%, p=0.0025). Among patients treated with nedosiran, 73% achieved normalization or near normalization at least once during the trial period.
दवा का नाम: मोटिक्सफोर्टाइड
संकेत: मल्टीपल मायलोमा (एमएम) वाले रोगियों में ऑटोलॉगस प्रत्यारोपण के लिए स्टेम सेल मोबिलाइजेशन (एससीएम)
कंपनी का नाम: बायोलाइनआरएक्स
मल्टीपल मायलोमा दूसरी सबसे आम हेमटोलॉजिकल दुर्दमता है, और ऑटोलॉगस स्टेम सेल प्रत्यारोपण मानक उपचार पद्धति का हिस्सा है, जो इस कैंसर के रोगियों के लिए जीवित रहने की अवधि बढ़ाता है। उपलब्ध उपचारों के बावजूद, कई मरीज़ अभी भी प्रत्यारोपण के लिए पर्याप्त संख्या में रक्त स्टेम कोशिकाएं एकत्र नहीं कर पाते हैं।
मोटिक्सफोर्टाइड एक अभिनव CXCR4 अवरोधक है। चरण 3 जेनेसिस परीक्षण के मुख्य परिणामों से पता चला है कि दवा सभी प्राथमिक और माध्यमिक समापन बिंदुओं को पूरा करती है, जिससे मल्टीपल मायलोमा रोगियों में प्रत्यारोपण के समय एससीएम को बढ़ावा देने के लिए देखभाल के संभावित नए मानक के रूप में जी-सीएसएफ में मोटिक्सफोर्टाइड को शामिल करने में मदद मिलती है। परीक्षण में, जी-सीएसएफ में मोटिक्सफोर्टाइड को शामिल करने से अधिकांश रोगियों को एक ही खुराक में 6 मिलियन से अधिक या उसके बराबर हेमेटोपोएटिक स्टेम सेल एकत्र करने का लक्ष्य प्राप्त करने में सक्षम बनाया गया। जी-सीएसएफ के साथ संयोजन में दवा ने आम तौर पर अच्छी सहनशीलता और सुरक्षा प्रोफ़ाइल दिखाई।
दवा का नाम: ज़िलुकोप्लान
संकेत: सामान्यीकृत मायस्थेनिया ग्रेविस (जीएमजी)
कंपनी का नाम: यूसीबी
जीएमजी एक दुर्लभ क्रोनिक ऑटोइम्यून बीमारी है। रोगी के स्वयं के रोगजनक इम्युनोग्लोबुलिन जी (आईजीजी) एंटीबॉडी तंत्रिकाओं और मांसपेशियों के बीच सिनैप्टिक ट्रांसमिशन को बाधित करते हैं, जिससे दुर्बल और संभावित रूप से जीवन-घातक मांसपेशियों की कमजोरी होती है।
ज़िलुकोप्लान उच्च आत्मीयता और विशिष्टता के साथ टर्मिनल पूरक सक्रियण मार्ग के एक घटक C5 से जुड़ता है, जो C5 को C5 कन्वर्टेज़ द्वारा पूरक घटकों C5a और C5b में विभाजित होने से रोकता है, जिससे झिल्ली हमले कॉम्प्लेक्स (MAC) की डाउनस्ट्रीम असेंबली को रोका जा सकता है और सक्रिय। इसके अलावा, ज़िलुकोप्लान C5b के अनुरूप C5 डोमेन से जुड़ जाता है, जिससे घटक C6 के पूरक के लिए C5b का बंधन अवरुद्ध हो जाता है। ज़िलुकोप्लान, टर्मिनल पूरक पाथवे सक्रियण और एमएसी के डाउनस्ट्रीम असेंबली की कार्रवाई के दोहरे तंत्र को रोककर आयन चैनल चालन और न्यूरोमस्कुलर सिग्नलिंग में व्यवधान को रोकता है।
निर्णायक चरण 3 RAISE परीक्षण में कुल 174 रोगियों को नामांकित किया गया था और उन्हें 12 सप्ताह के लिए दैनिक रूप से ज़िलुकोप्लान या प्लेसिबो प्राप्त करने के लिए 1: 1 यादृच्छिक किया गया था। परीक्षण ने अपने प्राथमिक समापन बिंदु को पूरा किया जहां ज़िलुकोप्लान के साथ उपचार ने एक प्रमुख जीएमजी-विशिष्ट परिणाम में नैदानिक रूप से सार्थक और सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण सुधार किया - सप्ताह 12 में ज़िलुकोप्लान बांह में रोगियों में प्लेसबो-सही मायस्थेनिया ग्रेविस-दैनिक लिविंग स्केल की गतिविधियों का कुल स्कोर (एमजी-एडीएल) में औसतन 2.09 अंक का सुधार हुआ (पृ<0.001). In addition, zilucoplan was safe and well tolerated, and the incidence of treatment-emergent adverse reactions after treatment was similar in the two groups—76.7% for zilucoplan and 70.5% for placebo.
दवा का नाम:मोमेलोटिनिब
संकेत: मायलोफाइब्रोसिस
कंपनी का नाम: जीएसके
मोमेलोटिनिब में क्रिया का एक अनूठा तंत्र है जो तीन प्रमुख सिग्नलिंग मार्गों को रोकता है: एक्टिविन ए रिसेप्टर प्रकार I (ACVR1), JAK1 और JAK2। मायलोफाइब्रोसिस असामान्य जेएके-एसटीएटी सिग्नलिंग के कारण होने वाली एक दुर्लभ हेमटोलॉजिकल दुर्दमता है, जो स्प्लेनोमेगाली, प्रगतिशील एनीमिया और अन्य प्रणालीगत लक्षणों सहित लक्षणों की विशेषता है।
मायलोफाइब्रोसिस के रोगियों में एक महत्वपूर्ण चरण 3 नैदानिक परीक्षण में, मोमेलोटिनिब सभी प्राथमिक और प्रमुख माध्यमिक समापन बिंदुओं पर खरा उतरा। उपचार के 24वें सप्ताह में, मोमेलोटिनिब समूह के 25% रोगियों ने नियंत्रण समूह में 9% की तुलना में बेसलाइन से 50% से अधिक का कुल लक्षण स्कोर (टीएसएस) सुधार हासिल किया। 24 सप्ताह में रक्त आधान पर निर्भर नहीं रहने वाले रोगियों का अनुपात: मोमेलोटिनिब समूह में 31% और नियंत्रण समूह में 20%; प्लीहा की मात्रा में कमी वाले रोगियों का अनुपात 35% से अधिक है: मोमेलोटिनिब समूह में 23% और नियंत्रण समूह में 3%। यह दर्शाता है कि मोमेलोटिनिब ने लक्षण राहत, प्लीनिक प्रतिक्रिया और एनीमिया के नियंत्रण में नियंत्रण शाखा पर सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण सुधार किया है, और इस सुधार का नैदानिक मूल्य है।
सिएरा ऑन्कोलॉजी ने मायलोफाइब्रोसिस के इलाज के लिए पिछले साल जून में यूएस एफडीए को मोमेलोटिनिब के लिए एक नई दवा आवेदन (एनडीए) प्रस्तुत किया था। पिछले साल जुलाई में, जीएसके ने सिएरा ऑन्कोलॉजी का अधिग्रहण पूरा करने की घोषणा की थी। इस जांच चिकित्सा के विकास अधिकार प्राप्त करें।
दवा का नाम: सोफ़पिरोनियम ब्रोमाइड
संकेत: प्राथमिक एक्सिलरी हाइपरहाइड्रोसिस
कंपनी का नाम: बोटेनिक्स फार्मास्यूटिकल्स
सोफपिरोनियम ब्रोमाइड एक एंटीकोलिनर्जिक/एंटीमस्करिनिक दवा है जो रिसेप्टर्स से जुड़कर पसीने के संकेत को अवरुद्ध करती है, जिससे ग्रंथियों में पसीना आना बंद हो जाता है। थेरेपी को एक मालिकाना ऐप्लिकेटर का उपयोग करके अंडरआर्म में जेल फॉर्मूलेशन में सोफपिरोनियम ब्रोमाइड पहुंचाने के लिए डिज़ाइन किया गया है, जिससे मरीजों को अपने हाथों पर दवा के सीधे संपर्क से बचने की अनुमति मिलती है। चरण 3 के परीक्षण में, लगभग 85% रोगियों ने 15% सोफपिरोनियम ब्रोमाइड जेल का उपयोग करने के बाद चिकित्सकीय रूप से सार्थक सुधार दिखाया।
2021 के अंत में घोषित सोफपिरोनियम ब्रोमाइड के दो चरण 3 नैदानिक परीक्षणों के सकारात्मक परिणामों से पता चला कि दवा सभी प्राथमिक और माध्यमिक समापन बिंदुओं को पूरा करती है। दो चरण 3 अध्ययनों में कुल 700 से अधिक रोगियों को नामांकित किया गया था, और लगभग 300 रोगियों ने 48-सप्ताह के दवा सुरक्षा अध्ययन में भाग लिया था। किसी भी अध्ययन में उपचार संबंधी कोई गंभीर प्रतिकूल घटना नहीं घटी और प्रतिकूल घटनाएं क्षणिक और हल्के से मध्यम प्रकृति की थीं।
दवा का नाम: पोम्बिलिटी (सिपाग्लुकोसिडेज़ अल्फ़ा)
संकेत: पोम्पे रोग
कंपनी का नाम: एमिकस थेरेप्यूटिक्स
पोम्पे रोग एक वंशानुगत लाइसोसोमल भंडारण विकार है जो एसिड अल्फा-ग्लूकोसिडेज़ (जीएए) की कमी के कारण होता है। जीएए के कम या अनुपस्थित स्तर से मांसपेशियों और अन्य ऊतकों में लाइसोसोम में ग्लाइकोजन का संचय होता है, जिसके परिणामस्वरूप पोम्पे रोग से संबंधित लक्षण जैसे मांसपेशियों में कमजोरी और श्वसन अपर्याप्तता और यहां तक कि मृत्यु भी हो जाती है।
पॉम्बिलिटी एक अद्वितीय मानव पुनः संयोजक एसिड-ग्लूकोसिडेज़ है जिसकी रासायनिक संरचना को सेलुलर दवा अवशोषण को बढ़ाने के लिए अनुकूलित किया गया है। इस साल मार्च में, यूरोपीय आयोग ने देर से शुरू होने वाले पोम्पे रोग वाले वयस्क रोगियों के इलाज के लिए माइग्लस्टैट के साथ मिलकर लंबे समय तक काम करने वाले एंजाइम रिप्लेसमेंट (ईआरटी) थेरेपी के रूप में पोम्बिलिटी के विपणन को मंजूरी दे दी। मिग्लस्टैट एक मौखिक एंजाइम स्टेबलाइजर है जिसे पॉम्बिलिटी की गतिविधि को बढ़ाने के लिए डिज़ाइन किया गया है। इसी साल अगस्त में ब्रिटिश नियामकों ने भी इलाज को मंजूरी दे दी.
पॉम्बिलिटी की मंजूरी निर्णायक चरण 3 क्लिनिकल परीक्षण PROPEL के क्लिनिकल डेटा पर आधारित है, जिससे पता चला है कि देर से शुरू होने वाले पॉम्पे रोग वाले रोगियों (उन लोगों सहित) के उपचार में यह संयोजन देखभाल के मानक एल्ग्लूकोसिडेज़ अल्फ़ा से अधिक प्रभावी था। एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी लेकिन उपचार नहीं मिला)। अधूरी जरूरतों वाले रोगियों) ने चिकित्सकीय रूप से सार्थक सुधार हासिल किया।